中新網(wǎng)南京4月17日電(記者郭亞楠)中國(guó)頂尖的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)專家16日在南京舉行發(fā)布會(huì)稱：針對(duì)多發(fā)性骨髓瘤的治療，中國(guó)國(guó)家轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心(上海)、瑞金醫(yī)院作為Ⅱ期臨床試驗(yàn)的牽頭單位，已于2019年3月17日收到第一個(gè)Ⅱ期臨床試驗(yàn)的CART細(xì)胞制劑，并于3月22日進(jìn)行了第一例患者的細(xì)胞回輸，這標(biāo)志著CART治療多發(fā)性骨髓瘤進(jìn)入了一個(gè)新的重要的里程碑。
發(fā)布會(huì)上，中國(guó)工程院院士、國(guó)家轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究中心(上海)主任陳賽娟介紹了CART治療多發(fā)性骨髓瘤多中心Ⅱ期多中心臨床試驗(yàn)開(kāi)展情況。
嵌合抗原受體T細(xì)胞(CART)技術(shù)，是目前新興的細(xì)胞免疫療法，目前較多應(yīng)用于急性淋巴細(xì)胞白血病、惡性淋巴瘤等，并取得了令人鼓舞的療效。LCAR-B38M是南京傳奇生物自主研發(fā)的創(chuàng)新產(chǎn)品，專家研究結(jié)果與西安交通大學(xué)附屬第二醫(yī)院已報(bào)道的結(jié)果(ZhaoWH,JHematolOncol,2018)都顯示了該產(chǎn)品優(yōu)于世界其他同類產(chǎn)品，這標(biāo)志著“中國(guó)創(chuàng)造”的生物治療產(chǎn)品已站上了世界舞臺(tái)，將成為引領(lǐng)該領(lǐng)域發(fā)展的新動(dòng)能。
上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院血液科副主任、主任醫(yī)師糜堅(jiān)青在發(fā)布會(huì)上介紹：國(guó)際綜合性權(quán)威學(xué)術(shù)期刊《美國(guó)科學(xué)院院刊》(PNAS)發(fā)表了題為“ExploratorytrialofabiepitopicCARTtargetingB-cellmaturationantigeninrelapsed/refractorymultiplemyeloma”(靶向B-細(xì)胞成熟抗原的雙表位CART治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤的探索性臨床試驗(yàn))學(xué)術(shù)論文。該論文是一項(xiàng)由研究者發(fā)起的多中心探索性Ⅰ期臨床試驗(yàn)。上海瑞金醫(yī)院聯(lián)合上海長(zhǎng)征醫(yī)院、江蘇省人民醫(yī)院血液病中心，采用南京傳奇生物研發(fā)的針對(duì)BCMA抗原的雙表位CART細(xì)胞(產(chǎn)品代號(hào)LCAR-B38M)，治療了17例復(fù)發(fā)難治性(R/R)多發(fā)性骨髓瘤，總反應(yīng)率為88.2%；至隨訪截點(diǎn)，17例患者的中位隨訪時(shí)間為417天，總體生存率為63.5%；無(wú)進(jìn)展生存率為53%。研究發(fā)現(xiàn)，有兩例長(zhǎng)期緩解的患者出現(xiàn)了骨髓正常造血，血漿免疫球蛋白由單克隆惡性增生轉(zhuǎn)變?yōu)槎嗫寺≌５鞍?，提示免疫功能恢?fù)正常。
參加這項(xiàng)研究的均為中國(guó)轉(zhuǎn)化醫(yī)療前沿的最優(yōu)秀的專家。國(guó)家轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心(上海)主任、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院陳賽娟院士、糜堅(jiān)青主任、江蘇省人民醫(yī)院李建勇主任、上海長(zhǎng)征醫(yī)院侯健主任(現(xiàn)任職仁濟(jì)醫(yī)院)、南京傳奇生物首席科學(xué)官范曉虎博士，為本文的共同通訊作者。瑞金醫(yī)院許捷醫(yī)生、江蘇省人民醫(yī)院陳麗娟主任、瑞金醫(yī)院楊雙雙博士生和孫燕博士后，為該篇論文的共同第一作者。該研究獲得國(guó)家重點(diǎn)研究開(kāi)發(fā)項(xiàng)目、國(guó)家重大新藥創(chuàng)制科技重大專項(xiàng)、國(guó)家自然科學(xué)基金、上海市衛(wèi)生健康委員會(huì)干細(xì)胞治療協(xié)同創(chuàng)新集群等項(xiàng)目的支持。
據(jù)報(bào)道，美國(guó)每年新增多發(fā)性骨髓瘤病例約2萬(wàn)余例，中國(guó)隨老齡化進(jìn)程每年患者數(shù)量也在快速增長(zhǎng)。該病好發(fā)于45歲以上的中老年人，嚴(yán)重威脅著中老年人的健康和生命，對(duì)老齡化時(shí)代的人類健康提出了嚴(yán)峻挑戰(zhàn)。
參加這項(xiàng)研究的專家在這篇引起廣泛關(guān)注的論文中提出：CART未來(lái)可作為初發(fā)多發(fā)性骨髓瘤的一線治療，對(duì)復(fù)發(fā)難治患者需與現(xiàn)有的其他療法相結(jié)合，有可能獲得更多的治愈的希望。(完)
