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通用型細胞藥物治療紅斑狼瘡取得突破

科技日報訊 (記者張強 通訊員白進)系統(tǒng)性紅斑狼瘡是一種嚴(yán)重危害人類健康的自身免疫性疾病。12月6日,記者從海軍軍醫(yī)大學(xué)第一附屬醫(yī)院(上海長海醫(yī)院)獲悉,該院風(fēng)濕免疫科趙東寶教授、高潔教授科研團隊在全球首次成功研發(fā)通用型CD19 CAR-NK細胞藥物,為目前缺乏有效治療手段的系統(tǒng)性紅斑狼瘡等自身免疫性疾病提供了新的治療選擇。相關(guān)成果日前發(fā)表在國際頂尖醫(yī)學(xué)期刊《柳葉刀》上。

據(jù)介紹,系統(tǒng)性紅斑狼瘡治療近年來取得一定進展,尤其是生物制劑的應(yīng)用提高了患者的整體應(yīng)答率,但仍有半數(shù)以上患者不應(yīng)答或反復(fù)復(fù)發(fā)。如何通過應(yīng)用新的治療手段重建患者免疫穩(wěn)態(tài),是全球自身免疫性疾病領(lǐng)域亟待解決的科學(xué)難題。

趙東寶介紹,系統(tǒng)性紅斑狼瘡的發(fā)病根源在于患者免疫系統(tǒng)中的B細胞產(chǎn)生自身抗體。因此,靶向清除B細胞成為治療的關(guān)鍵環(huán)節(jié)。該團隊創(chuàng)新性地利用來自健康人體的自然殺傷細胞,并基于一種廣泛表達于B細胞的白細胞分化抗原CD19,通過基因工程改造,成功研發(fā)出一種名為KN5501的藥物。研究顯示,絕大部分系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者使用該藥物可實現(xiàn)深度B細胞清除,并伴隨初始B細胞重建,最終促成持久的免疫耐受和疾病緩解。

研究表明,該療法徹底規(guī)避了傳統(tǒng)治療可能導(dǎo)致的股骨頭壞死等毒副反應(yīng),患者生活質(zhì)量顯著提升并能恢復(fù)工作能力,相比自體CAR-T技術(shù)展現(xiàn)出更好的安全性和臨床可及性。

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