中國(guó)專家學(xué)者取得基因編輯治療研究創(chuàng)新突破 病毒性角膜炎患者有望重獲光明
中新網(wǎng)上海1月12日電 (記者 陳靜)病毒性角膜炎是受病毒致病原感染角膜而引起的炎癥，該病愈后易復(fù)發(fā)，并成為導(dǎo)致感染性失明的主要原因。該病既無(wú)疫苗可用，也無(wú)藥物可根治的現(xiàn)狀困擾著醫(yī)生和患者。
記者12日獲悉，復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院專家洪佳旭和上海交通大學(xué)系統(tǒng)生物醫(yī)學(xué)研究院蔡宇伽教授攜手獲得突破性的新成果。他們率先發(fā)明了基因治療遞送載體，融合了基因編輯和遞送技術(shù)。該項(xiàng)被命名為HELP的治療技術(shù)，在通過(guò)切割病毒的基因組、使其降解的同時(shí)，還可以清除三叉神經(jīng)節(jié)內(nèi)潛伏的病毒，從而根治病毒性角膜炎。
中華醫(yī)學(xué)會(huì)眼科分會(huì)角膜病學(xué)組組長(zhǎng)、山東省眼科醫(yī)院院長(zhǎng)史偉云教授認(rèn)為，該項(xiàng)技術(shù)為病毒性角膜炎的根治提供了新的解決思路。
洪佳旭接受采訪時(shí)告訴記者，目前，治療病毒性角膜炎的傳統(tǒng)藥物，如阿昔洛韋等，或者角膜移植，都只能暫時(shí)抑制皰疹病毒，但不能從體內(nèi)清除病毒基因組。相關(guān)病毒會(huì)沿逆行方向通過(guò)眼神經(jīng)到達(dá)三叉神經(jīng)節(jié)。在那里，它們建立了一個(gè)病毒貯庫(kù)，一旦重新激活，疾病便會(huì)復(fù)發(fā)和惡化。長(zhǎng)期以來(lái)，直接降解病毒的基因組，從根源上“剔”除潛伏的病毒，是專家學(xué)者們努力探討的問(wèn)題。
據(jù)了解，中國(guó)學(xué)者在基因編輯治療領(lǐng)域取得的重大突破，在國(guó)際知名學(xué)術(shù)期刊《自然-生物醫(yī)學(xué)工程》和《自然-生物技術(shù)》雜志上發(fā)表。HELP技術(shù)解決了基因編輯治療的最大技術(shù)“瓶頸”——遞送技術(shù)，有望打通基因編輯體內(nèi)治療的“最后一公里”。同時(shí)，這項(xiàng)新技術(shù)靶向病毒的基因組，不改變?nèi)说幕?，安全性好，可以最大限度減少脫靶風(fēng)險(xiǎn)，并避免免疫反應(yīng)。蔡宇伽透露，利用HELP技術(shù)，小鼠感染模型上的病毒復(fù)制得到有效阻止，同時(shí)將潛藏在神經(jīng)節(jié)的病毒庫(kù)清除。研究團(tuán)隊(duì)方面期待這種全新療法能夠幫助難治性病毒性角膜炎患者重獲光明。
特邀評(píng)論員、中山大學(xué)中山眼科中心副主任袁進(jìn)教授對(duì)記者指出，將基因編輯運(yùn)用于病毒性角膜炎治療，在動(dòng)物體內(nèi)實(shí)現(xiàn)對(duì)潛伏在三叉神經(jīng)節(jié)內(nèi)病毒的清除，是從“0”到“1”的創(chuàng)新突破。
目前，很多種與人類健康相關(guān)的病毒感染尚無(wú)藥可治，甚至沒(méi)有疫苗可用。HBV、HPV等病毒雖然有疫苗可用，但一旦感染仍然沒(méi)有藥物可以實(shí)現(xiàn)根治。袁進(jìn)表示，HELP作為一種新的具有臨床潛力的抗病毒療法，將助力體內(nèi)基因編輯治療時(shí)代的真正到來(lái)，為無(wú)藥可治、有藥難治的遺傳性及感染性疾病等患者帶來(lái)新希望。
復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院是國(guó)家衛(wèi)健委所屬唯一一所三級(jí)甲等眼耳鼻喉?？漆t(yī)院。該院院長(zhǎng)周行濤表示，醫(yī)院集醫(yī)療、教學(xué)、科研為一體，努力攻克疑難雜癥。據(jù)了解，該院約70%的患者來(lái)自上海以外的全國(guó)各地，疑難雜癥患者占比高。目前，在復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院倫理委員會(huì)的論證及許可下，洪佳旭團(tuán)隊(duì)正主持開(kāi)展相關(guān)臨床應(yīng)用研究，未來(lái)或?qū)?yīng)用拓展至其他遺傳性眼科疾病的治療上。(完)
