以往，兒童藥物生產(chǎn)曾存在廠家少、品種少、適宜劑型少的“三少”現(xiàn)象。近年來，國家相繼出臺了多項利好政策，鼓勵、支持兒童用藥研發(fā)和生產(chǎn)。
北京大學(xué)醫(yī)藥管理國際研究中心主任史錄文在接受新華網(wǎng)訪談時表示，一方面可以通過各項政策推動企業(yè)積極投入到兒童用藥的研發(fā)上來，一方面他希望未來通過法律層面促進(jìn)兒童創(chuàng)新藥的全鏈條協(xié)同發(fā)展，加快研發(fā)和應(yīng)用進(jìn)程。
破除兒童用藥認(rèn)知誤區(qū) 及時診療、安全用藥
6月18日，由新華網(wǎng)與中國兒童少年基金會共同發(fā)起的“兒童生長發(fā)育創(chuàng)新成果發(fā)布暨‘小竹筍’兒童健康關(guān)愛公益項目啟動儀式”在新華社舉行，活動上，江蘇省人民醫(yī)院、江蘇省婦幼保健院主任醫(yī)師龔海紅表示，在兒童生長發(fā)育領(lǐng)域，近二三十年來家長對孩子身高的關(guān)注程度越來越高，生長發(fā)育問題越來越受到重視，然而，仍有不少患者因認(rèn)識不足未前往醫(yī)院就診。
與此同時，部分家長、普通兒科醫(yī)生甚至兒科內(nèi)分泌醫(yī)生在對疾病的認(rèn)識方面仍存在一些誤區(qū)。她觀察到，前往醫(yī)院就診人數(shù)雖多，但治療情況參差不齊，有些患者需要治療但未接受治療，有些則無需治療卻因家長“要求”而希望用藥。她表示一定要規(guī)范化治療，只有符合治療指征的患者才會給予用藥治療。針對當(dāng)下存在的科普需求，內(nèi)分泌醫(yī)生或兒科醫(yī)生需要進(jìn)一步開展相關(guān)工作，公益組織等團(tuán)體也在積極助力科普工作。
中華醫(yī)學(xué)會兒科學(xué)分會候任主任委員羅小平認(rèn)為，加強科普宣傳對于提升全社會對兒童身高的正確認(rèn)識至關(guān)重要。一方面，要避免家長過度關(guān)注身高導(dǎo)致的焦慮；另一方面，也不能忽視生長發(fā)育中的異常而錯失干預(yù)機會。通過科普宣教，讓家長了解兒童生長發(fā)育特點，使正確兒童健康生長發(fā)育科普知識能深入人心，幫助家長及時發(fā)現(xiàn)生長偏離情況。
此外，在托幼機構(gòu)、學(xué)校和基層衛(wèi)生機構(gòu)層面可以將兒童身高測定和生長發(fā)育監(jiān)測作為常規(guī)檢測，打造發(fā)現(xiàn)生長偏離后的良好轉(zhuǎn)診路徑。生長發(fā)育涉及內(nèi)科、保健等多個專業(yè)，還應(yīng)加強對基層醫(yī)生的培訓(xùn)以及兒童生長發(fā)育相關(guān)診斷治療共識或指南的宣講和推廣，助力醫(yī)生及時發(fā)現(xiàn)和診斷病人。
羅小平表示，他感受到近年在兒童生長發(fā)育領(lǐng)域公眾認(rèn)知的明顯提升，越來越多的家長開始關(guān)注孩子的身高和發(fā)育狀況，特別是在孩子身高增長緩慢或者身材在同齡人中處于較低水平時，會主動尋求專業(yè)幫助。
浙江省醫(yī)學(xué)會兒科分會常務(wù)委員羅曉明也表示，盡管寒暑假前來醫(yī)院就診的人數(shù)眾多，但有相當(dāng)比例并非真正需要治療的病人，距離全社會提高生長發(fā)育疾病的診治水平還有一段路要走。由于患者觀念、經(jīng)濟(jì)狀況和對疾病的恐懼等多重因素，當(dāng)下的矮小癥就診覆蓋面遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠。通過提高診療觀念，加強科普教育，未來兒童生長發(fā)育診療有光明的前景。
發(fā)揮企業(yè)優(yōu)勢 增強兒童用藥可及性和便利性
隨著國家對于醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的支持和鼓勵，兒童生長發(fā)育領(lǐng)域的藥物和技術(shù)也不斷更新迭代，越來越多的企業(yè)關(guān)注兒童生長發(fā)育領(lǐng)域，并期望研發(fā)出便捷藥物，為臨床提供更多選擇、讓更多患兒獲益。
近期，特寶生物的首個Y型40kD聚乙二醇長效生長激素獲批，用于治療3歲及以上兒童的生長激素缺乏癥所致的生長緩慢。生長激素缺乏癥是矮小癥的一種常見病因，據(jù)了解我國兒童矮小癥的發(fā)病率約為3%，我國矮小癥兒童約700萬人，但得到規(guī)范化診療的比例不到5%。
龔海紅表示，近年來，可以觀察到前來就診的矮小癥患者數(shù)量有所增加。同時，醫(yī)保已覆蓋生長激素缺乏癥，為部分已確診的患者有效減輕了經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
特寶生物董事長兼總經(jīng)理孫黎表示，生物醫(yī)藥企業(yè)不僅是產(chǎn)品和服務(wù)的提供者，也是健康守護(hù)的參與方。作為企業(yè)，特寶生物聚焦兒童生長發(fā)育領(lǐng)域研發(fā)新一代產(chǎn)品，希望滿足未被滿足的臨床需求。在藥品的可及性上，既要有好的產(chǎn)品，也要能夠讓患者和社會支付得起。
孫黎介紹，通過長效化技術(shù)改造，特寶生物的長效生長激素延長了給藥周期，相較于主流治療方案減少了用藥次數(shù)，部分患兒的用藥頻率可以從一天一次降低至一周一次。隱針智能電子注射筆能夠降低患兒注射不適和恐懼，還避免了需更換針頭或出現(xiàn)注射后回血等安全性風(fēng)險。同時，預(yù)充式次拋劑型降低注射復(fù)雜程度，提高了藥物安全性，有效降低了長期用藥風(fēng)險，為患者治療帶來更多便利。
羅曉明表示，目前針對保障兒童健康生長發(fā)育的焦點主要有兩個：一是及時發(fā)現(xiàn)矮小患者，二是確保患者用得起藥物并安全用藥。國家高度重視科普教育，越來越多的兒科、內(nèi)分泌醫(yī)生進(jìn)入學(xué)校、幼兒園，進(jìn)入基層進(jìn)行篩查，病人能夠及時被發(fā)現(xiàn)并進(jìn)行治療，部分貧困家庭還可通過基金會的支持獲得良好治療。隨著生長發(fā)育治療領(lǐng)域新藥的上市，未來有望進(jìn)一步減輕治療負(fù)擔(dān)，越來越多的患者能夠得到及時幫助。
羅小平表示，為了讓兒童患者能夠規(guī)范、有效、長期地使用藥物，尤其是一些價格較貴的藥物，未來也需要通過公益項目提供支持，并且在醫(yī)療保障方面增加藥物的醫(yī)保覆蓋范圍，確保有問題的孩子能夠被及時發(fā)現(xiàn)，需要治療的孩子有藥可用，需要長期規(guī)范治療的孩子得到保障。
他還提到，在臨床中生長發(fā)育問題也會有多種不同的病因和表現(xiàn)，生長障礙也有很多特殊狀況，未來需要加強特殊情況的研究，包括少見綜合征、骨發(fā)育異常疾病以及特殊基因缺陷等。通過開展相關(guān)機制研究以及針對性的特異性治療方案藥物研發(fā)，并加強國際交流，進(jìn)一步為兒童健康成長助力。
推動兒童專用藥的研發(fā)生產(chǎn) 保障精準(zhǔn)用藥
“不能把兒童群體當(dāng)成‘小大人’。”史錄文提到，兒童用藥看似簡單，但同樣涉及到基礎(chǔ)研究、應(yīng)用研究、臨床前動物實驗研究、臨床研究、真實世界研究和上市后再評價研究等方面，給企業(yè)研發(fā)積極性帶來一定挑戰(zhàn)。
兒童用藥研發(fā)難度較大也是全球共性難題，有的疾病還存在“病等藥”的問題，有的有了藥但存在“能不能用、如何用、說不清”的問題。
史錄文介紹，在新藥研發(fā)的臨床研究中，招募兒童患者難度大、實驗驗證不易，兒童用藥劑量及用藥方式確定依然是目前面臨的挑戰(zhàn)。這些壓力導(dǎo)致企業(yè)在兒童新藥研發(fā)中因投入資金大、回報少而積極性不足，進(jìn)而造成臨床兒童用藥短缺，臨床醫(yī)生常面臨不得不使用成人藥品替代的情況，可能會出現(xiàn)超說明書用藥現(xiàn)象，影響兒童用藥安全。
為提升兒童安全用藥水平，近年有關(guān)部門出臺各項政策，通過優(yōu)先審評審批政策加快兒童用藥上市速度，完善藥品說明書、增加兒童用藥信息以及完善兒童用藥研發(fā)標(biāo)準(zhǔn)和指導(dǎo)原則等多方面措施，推動緩解兒童用藥領(lǐng)域面臨的實際難題。
通過多措并舉鼓勵兒童用藥的研發(fā)創(chuàng)新，近年兒童用藥獲批數(shù)量逐年提升，2024年，我國全年批準(zhǔn)兒童用藥106個品種，另批準(zhǔn)35個品種擴(kuò)展兒童適應(yīng)癥。
在解決“有藥可用”的問題后，還要解決“用藥精準(zhǔn)”的問題。
由于缺乏兒童專用劑型，臨床用藥時醫(yī)務(wù)人員也常常面臨困惑，即使是超說明書用藥也需要醫(yī)院配套大量輔助工作以明確精準(zhǔn)用藥方案。史錄文表示，未來需要企業(yè)和公益界進(jìn)一步投入研究，開發(fā)適合兒童的劑型、口味及給藥方式，也需要全社會共同關(guān)注、通過多方協(xié)作完善保障體系，解決藥品可及性和精準(zhǔn)使用等問題，真正實現(xiàn)“好藥用到位”的目標(biāo)。
史錄文也認(rèn)為，全社會亟需提高公眾對醫(yī)學(xué)問題的認(rèn)知，充分發(fā)揮相關(guān)學(xué)科優(yōu)勢，深入研究和解決我國兒童藥政策的痛點和熱點問題。專業(yè)人員也應(yīng)積極承擔(dān)科普、引導(dǎo)和宣傳的責(zé)任，實現(xiàn)疾病早認(rèn)識、早診斷，甚至早篩查，從而更好地應(yīng)對各類疾病。
